Terapéutica Crispr (CRSP) dijo el martes que comenzará a pedirle a la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) que apruebe lo que sería el primer tratamiento de edición de genes que llegará al mercado utilizando la tecnología CRISPR, de donde obtiene el nombre de su empresa. Las acciones de CRSP subieron.
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Para aprobación de la FDA, Crispr y socio Productos farmacéuticos de vértice (VRTX) dijo que comenzaría a presentar su solicitud para el tratamiento de enfermedades de la sangre en noviembre. Planean terminar ese proceso en el primer trimestre. Están buscando aprobación para la enfermedad de células falciformes y la beta talasemia.
El cronograma se retrasa un poco, pero es poco probable que eso haga una gran diferencia comercial, dijo Brian Abrahams, analista de RBC Capital Markets, en un informe a los clientes. Aún así, se mantiene cauteloso sobre la aceptación final de la droga, actualmente denominada exa-cel.
“Seguimos siendo conservadores sobre el potencial de ventas (de exa-cel) en relación con la base de ingresos (de Vertex)”, dijo. Ve $550 millones en potencial de ventas a largo plazo.
Pero en el mercado de valores de hoy, la noticia produjo que las acciones de CRSP subieran un 4,1%, a 63,63. Las acciones de Vertex también subieron del 2,9% a 284,74.
Acciones de CRSP: se necesitan datos a largo plazo
Abrahams tiene una calificación de desempeño sectorial para las acciones de Vertex y no ofrece una calificación para las acciones de CRSP. Señala que este tratamiento de edición de genes CRISPR requiere que el paciente primero se someta a un tratamiento previo con una forma de quimioterapia. Está esperando medicamentos de edición de genes que no requieran este paso.
Crispr y Vertex están utilizando la edición de genes para restaurar la capacidad de un paciente para producir glóbulos sanos. En una publicación de datos reciente, las compañías tenían datos de seguridad de un año para 23 pacientes y datos de dos años para cuatro pacientes, dijo. Eso es de un total de 75 pacientes.
Es probable que la FDA quiera más datos a largo plazo, dijo Abrahams.
“Esperamos que para fines del primer trimestre, deberían tener aproximadamente 48 pacientes en el seguimiento de un año y 23 pacientes en el seguimiento de dos años”, dijo.
Las acciones de CRSP se mantuvieron muy por debajo de su promedio móvil de 50 días al cierre del lunes, según MarketSmith.com.
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